Fakty i opinie
  • Kino
  • Mapa
  • Ogłoszenia
  • Forum
  • Komunikacja
  • Raport
Wiadomości
Dodaj raport
Fakty i Opinie Wiadomości
Facebook E-mail Messenger WhatsApp Kopiuj link Więcej

Naukowcy z UG bliscy ujarzmienia śmiertelnej choroby Sanfilippo

mak
5 kwietnia 2015 (artykuł sprzed 9 lat) 
Opinie (104)
Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo. Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

Profesor Grzegorz Węgrzyn z Uniwersytetu Gdańskiego to nie tylko wybitny biolog molekularny, ale też twórca leku na śmiertelną chorobę genetyczną Sanfilippo.

mat. Uniwersytet Gdański

Naukowcy z Uniwersytetu Gdańskiego od lat pracowali nad pierwszym na świecie lekiem na śmiertelną chorobę Sanfilippo. Dzięki uzbieranym pieniądzom (w sumie kilka milionów dolarów) mogą rozpocząć ostatnią fazę badań klinicznych.



Czy w twoim otoczeniu jest ktoś cierpiący na chorobę genetyczną?

Sanfilippo to śmiertelna, genetyczna choroba, z którą rodzi się jedno na 40-100 tys. dzieci. Charakteryzuje się powolną degradacją układu nerwowego, przez co objawy mogą pojawić się od kilkunastu miesięcy do nawet kilku lat po narodzinach. W międzyczasie dochodzi do regresu umysłowego dziecka połączonego z jego hiperaktywnością przejawiającą się np. całkowitym brakiem snu, agresją lub utratą mowy.

Ostatnim stadium choroby jest całkowite wyłączenie funkcji połykania i oddychania.

Dzięki trójmiejskim naukowcom być może wkrótce pojawi się na rynku skuteczny lek. Preparat, który powstał w oparciu o substancję pozyskiwaną z soi genisteina, jest pierwszym na świecie, który hamuje tę śmiertelną chorobę. Opracował go zespół naukowców pod kierunkiem prof. Grzegorza Węgrzyna, kierownika Katedry Biologii Molekularnej Uniwersytetu Gdańskiego.

Żeby jednak lek wszedł na rynek potrzebne są testy kliniczne, a także badania, które potwierdzą jego skuteczność na zwierzętach. Wymagają one jednak funduszy, które - jak informuje PAP - udało się zebrać dzięki międzynarodowej zbiórce przeprowadzonej przez stowarzyszenia osób cierpiących na Sanfilippo. W ten sposób pozyskano już kilka milionów dolarów.

- Dopiero po zakończeniu próby wyniki zostaną rozkodowane i wtedy poznamy ich rezultaty - mówi prof. Węgrzyn w rozmowie z PAP. - Jeżeli pacjenci, którzy otrzymywali lek, będą w znacząco lepszej formie od tych, którzy otrzymywali placebo, będzie to oznaczało, że wyniki są pozytywne. Wówczas można będzie genisteinę zarejestrować jako lek i rozprowadzać ją na całym świecie.

Testy rozpoczęły się w sierpniu 2014 r. w Wielkiej Brytanii i potrwają do sierpnia 2016 r. Polegają one na podzieleniu losowo pacjentów na dwie grupy, z których jedna otrzymuje testowany lek, a druga placebo. Ani pacjenci, ani nawet lekarze, którzy systematycznie badają chorych poddawanych próbie, nie wiedzą, który z pacjentów jaki środek otrzymuje.

Pierwsze badania na zwierzętach pokazały, że przy długofalowym stosowaniu genisteiny udaje się obniżyć ilość szkodliwych substancji degradują organizm chorego. - Okazało się jednak także, co nas bardzo pozytywnie zaskoczyło, że zachowanie chorych zwierząt, które dostawały ten środek, nie odbiegało od zachowania zdrowych myszy - dodaje prof. Grzegorz Węgrzyn. - Natomiast zachowanie chorych zwierząt, którym nie podawano leku, zdecydowanie różniło się od tych standardów.

Z kolei inne badania, tym razem przeprowadzone już na dwuletnich pacjentach, wykazały, że lek polskich naukowców z Trójmiasta nie wywołuje skutków ubocznych.
mak

Miejsca

Zobacz także

Lek na chorobę Sanfilippo (3)

Opinie (104) 4 zablokowane

  • 2015-04-05 18:59

    Profesor Węgrzyn to mega gość!
    Wielki szacunek! WIELKI!

    9 lat

    • 16 0

  • 2015-04-05 19:35

    Super!!! (3)

    I na to powinny być pieniądze a nie an ECS.

    9 lat

    • 16 0

    • 2015-04-05 19:56

      Ale Wilniuk tego nie rozumie bo kasy z tego nie ma.

      9 lat

      • 3 0

    • 2015-04-05 23:54

      Zamiast Budowa monstrum które szpeci Gdańsk jak teatr Szekspirowski czy ECS (1)

      pieniądze właśnie na takie badania powinno sie przeznaczyć.Gdańsk nie był by oszpecony i ludziom chory by się pomogło.Niestety coś za coś,jedno dwa mieszkania mniej ale ile ludzi mogłoby się cieszyć zdrowiem.

      9 lat

      • 3 0

      • 2015-04-06 08:28

        Teatr Szekspirowski nie szpeci Gdanska-Przestan juz z ta propaganda.

        9 lat

        • 0 1

  • 2015-04-05 21:29

    (3)

    Hejtujecie a nie znacie. Pan Profesor zaczął szukać leku na tę obrzydliwą chorobę ponieważ miał córkę z tym zespołem. Niesamowita dziewczynka. Szkoda jedynie że tak późno wynalazł ten lek i Ola tego nie dożyła :( Zmarła coś koło pół roku temu.

    9 lat

    • 12 1

    • 2015-04-05 23:31

      (2)

      To jest jeden z przykładów na to, że wiele trudnych rzeczy dotyka nas nie bez powodu.... ten dramat przyniósł też coś dobrego... I pomoże innym dzieciom.

      9 lat

      • 0 0

      • 2015-04-06 01:23

        Nie było powodu. Był przypadek. Mylisz pojęcia. (1)

        9 lat

        • 1 0

        • 2015-04-06 21:15

          Ale gdyby nie to nie wiadomo czy rozpoczeliby pracę nad lekiem na tę chorobę

          9 lat

          • 0 0

  • 2015-04-05 23:56

    Przecież wcześniej ktoś napisał ,że chorowała na Mukowiscydoze.

    9 lat

    • 1 1

  • 2015-04-06 02:16

    pytam!

    Dlaczego na zwierzętach? Niech na sobie popróbują!

    ni

    9 lat

    • 1 6

  • 2015-04-06 07:42

    Brawo Panie Profesorze!

    Brawo Panie Profesorze! Gratuluję!
    Chorób genetycznych jest coraz więcej.
    Miło, że to polska - taka mądra głowa.

    9 lat

    • 5 0

  • 2015-04-06 17:36

    tak tylko spytam (1)

    pojawi sie lek ktory to leczy
    wtedy dzieci nie umra tylko dorosna i zrobia swoje dizeci rzem z ta choroba ktora jest dziedizczna
    iw ten sposob kiedys cala ludzkosc bedzie na cos chora

    ja

    9 lat

    • 1 5

    • 2015-04-07 11:15

      do ja

      najgorsze ,że twoej głupoty się nie wyleczy , jedyna nadzieja ,ze nie będziesz jej rozmnażał

      krzysztof

      9 lat

      • 0 0

  • 2015-04-07 09:17

    Super,że takie badania są, gratulacje dla naukowców itp, tylko znając rzeczywistość, lek nie będzie dostępny w Polsce dla pacjentów, bo nfz się nie zgodzi refundować...

    9 lat

    • 1 0

  • 2015-04-07 09:28

    Badania w kliniczne nie mogły odbywac się w Polsce

    bo wszystkie chore dzieci stosuja tę substancje od co najmniej 2005 roku
    sam mam dziecko chore i wiem ,że cudów nie zdziała ale na pewno spowalnia przebieg choroby i łagodzi objawy .
    Wielki Szacunek dla Profesora

    zorientowany w temacie

    9 lat

    • 2 0

  • 2015-04-07 22:39

    Bardzo proszę, aby "studentki" przed umieszczeniem wpisów na portalu sprawdzały poprawność zapisu.

    Błędy językowe we wpisach sygnowanych jako studenckie są bardzo rażące. Wystawiacie fatalną cenzurkę systemowi oświaty i szkolnictwu wyższemu.

    Powiem wprost

    9 lat

    • 0 0

1
2
3

alert Portal trojmiasto.pl nie ponosi odpowiedzialności za treść opinii.

Najnowsze

więcej wiadomości (3)

Najczęściej komentowane

Taksówkarz-oszust zatrzymany. Wyłudził od turysty ponad 20 tys. zł za kurs

Ponad 20 tys. zł za kurs taksówką

Gdynia pochwaliła się "zagranicznym" raportem, który zrobiła firma żony radnego

Gdynia najszczęśliwsza, ale kto robił raport?

więcej

Najczęściej czytane